FDA批准首款转移性胰腺癌靶向疗法
美国FDA批准了首款针对转移性胰腺癌的靶向疗法,这是一种口服小分子RAS抑制剂。这是RAS靶向药物首次获批用于该适应症,攻克了曾被视为“不可成药”的靶点。
胰腺癌是最致命的恶性肿瘤之一,绝大多数病例存在RAS突变。此次批准验证了靶向KRAS这一长期追求的方向,可能为多种RAS突变癌症的类似疗法铺平道路。
此次批准从FDA受理新药申请(NDA)到获批仅用了约一个月,这是在FDA的CNPV试点计划下实现的,远快于传统的优先审评(约8个月)和标准审评(约12个月)周期。超过90%的胰腺导管腺癌存在RAS突变,该药物属于RAS(ON)多选择性抑制剂类别。
hackernews · leopoldj · · 社区讨论 · 单一来源
背景、讨论与参考资料
背景
RAS蛋白是一类小GTP酶,负责在细胞内传递生长信号;激活突变会使其永久“开启”,从而驱动癌症。RAS突变存在于20%-25%的人类肿瘤中,在胰腺癌中高达90%。由于RAS蛋白表面光滑,缺乏明显的药物结合口袋,数十年来一直被视为“不可成药”靶点。新疗法通过结合GTP结合的活性状态RAS(RAS(ON)),同时抑制多种突变型和野生型RAS蛋白,从而突破这一障碍。
社区讨论
评论区有网友分享了家人罹患胰腺癌的亲身经历,表达感激之余也感叹若能早一点获批就好了。有技术人员指出,此次从FDA受理NDA到获批仅用一个多月,得益于CNPV试点计划,速度极快,并预测这将是众多RAS突变癌症获批中的第一个。
参考链接
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#FDA#pancreatic cancer#targeted therapy#RAS inhibitor#medical breakthrough